6月18日，用于儿童适应症的百济神州注射用贝林妥欧单抗（商业名：倍利妥）正式上市。记者获悉，这是继倍利妥在此前获批用于治疗成人前体B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）后，在我国首款用于治疗儿童前体B细胞急性淋巴细胞白血病的免疫治疗药物。
急性淋巴细胞白血病（ALL）是最常见的儿童期恶性肿瘤，根据2021年底发布的《中国儿童血液病2020白皮书》数据，我国急性淋巴细胞白血病占儿童白血病的72.6%，0至14岁儿童的白血病发病率为34.3/百万。近些年来， 急性淋巴细胞白血病化疗方案的逐步改善，尤其是强化诱导巩固方案的推出，使得儿童患者的长期生存率大幅提升，目前儿童急性淋巴细胞白血病整体治愈率可达80至90%。然而，仍有15至20%的患儿会遭遇复发，且复发后的存活率很差，传统化疗的有效率低，预后极差。
中国医学科学院血液病医院竺晓凡教授表示，基因突变是化疗耐药和复发的原因，亟需在传统化疗之外带来新的治疗方法。白血病克隆在复发时更具耐药性，随着治疗强度的增加，治疗毒性风险升高。由于器官累积效应和高强度治疗，复发患者更易受到化疗不良反应的影响。相关研究显示，复发/难治性急性淋巴细胞白血病儿童患者再次诱导治疗期间，近九成患者出现感染。
精准医学通过提供新的分子和表观遗传靶点（靶向治疗），以及治愈复发/难治性疾病患者的免疫治疗方法，彻底改变了儿童 急性淋巴细胞白血病的治疗。得益于基因组分析技术的进步， 急性淋巴细胞白血病免疫分型更为精确，免疫治疗在急性淋巴细胞白血病治疗领域取得接连突破。
郑州大学第一附属医院刘玉峰教授表示，靶向这一特异性标志物的药物研究成了热门领域。科学的进步和临床研究的快速发展，推动以靶向治疗和免疫治疗为代表的精准医学取得了巨大成就。目前在复发难治性急性淋巴细胞白血病领域的研究也非常活跃，倍利妥为患者在传统化疗之外，带来了更多治疗选择。
中山大学孙逸仙纪念医院方建培教授告诉记者，作为目前全球首个且唯一获批的BiTE免疫治疗药物，倍利妥通过激活体内T细胞来杀灭肿瘤细胞，在多个临床研究中证实了其相比传统化疗大幅提升的疗效和安全性，同时也为目前临床治疗提供了全新的免疫治疗思路，打开了儿童急淋治疗新局面，为更多患儿带来了新的希望。
需注意的是，儿童白血病救治费用高也是患者家庭所普遍面临的现实挑战。儿童急性淋巴细胞白血病治疗周期比较长，通常在两年半至三年，患儿家庭整体面临总体治疗费用高昂。这其中，高危、复发和难治患儿更因为创新药物治疗和后续造血干细胞移植，面临着更高治疗费用的现实挑战。专家呼吁，希望给予这些少部分患儿群体的困境更多关注，将临床急需用药尽快纳入医保，改善可负担性，为患儿及家庭缓解治疗压力。
对此，百济神州大中华区首席商务官殷敏对记者透露称，目前公司正积极努力参与医保谈判，让亟需患者早日用得上、用得起该免疫治疗。